{"id":51069,"date":"2025-03-26T15:04:27","date_gmt":"2025-03-26T15:04:27","guid":{"rendered":"https:\/\/support.orthopedics.moveup.care\/knowledge-base\/9-klinische-studies-met-gentherapie-in-hemofilie-b-part-a\/"},"modified":"2025-08-05T07:48:27","modified_gmt":"2025-08-05T07:48:27","slug":"9-klinische-studies-met-gentherapie-in-hemofilie-b-part-a","status":"publish","type":"ht_kb","link":"https:\/\/support.orthopedics.moveup.care\/nl\/knowledge-base\/9-klinische-studies-met-gentherapie-in-hemofilie-b-part-a\/","title":{"rendered":"Klinische studies met gentherapie in hemofilie B"},"content":{"rendered":"\n<p class=\"wp-block-ht-blocks-messages wp-block-hb-message wp-block-hb-message--withicon is-style-info\"><strong>Veiligheid en doeltreffendheid van etranacogene dezaparvovec<\/strong>: de veiligheid en de werkzaamheid van dit geneesmiddel werden ge\u00ebvalueerd in 2 klinische studies: een fase 2b-studie [31] en een fase 3-studie [21,41]. In beide studies werden volwassen, mannelijke pati\u00ebnten (spreiding van het lichaamsgewicht: 58 tot 169 kg) met matig ernstige of ernstige hemofilie B (FIX-activiteit \u22642%) onderzocht, samen 57 pati\u00ebnten. Deze pati\u00ebnten stonden allemaal op een profylactische behandeling met stollingsfactor IX. Ze kregen een enkele toediening gentherapie, in een ader, waarna ze gedurende 5 jaar opgevolgd worden.   <\/p>\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Evaluatie van de veiligheid van etranacogene dezaparvovec in deze studies<\/h3>\n\n<p>Zoals elk geneesmiddel kan ook dit geneesmiddel bijwerkingen hebben, al krijgt niet iedereen daarmee te maken. De bijwerkingen werden waargenomen in de klinische studies met etranacogene dezaparvovec: <\/p>\n\n<p><strong>Zeer vaak<\/strong> (komen voor bij meer dan 1 op de 10 pati\u00ebnten)<\/p>\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>hoofdpijn<\/li>\n\n\n\n<li>verhoging van het leverenzyme alanine-aminotransferase (ALT) in het bloed<\/li>\n<\/ul>\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>verhoging van het leverenzyme aspartaat-aminotransferase (AST) in het bloed<\/li>\n<\/ul>\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>griepachtige ziekte<\/li>\n<\/ul>\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>stijging van de concentratie van C-reactief prote\u00efne (CRP), een ontstekingsmarker, in het bloed<\/li>\n<\/ul>\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>reactie op het infuus: allergische reacties (overgevoeligheid), reactie op de plaats van het infuus, duizeligheid, jeukende ogen (pruritus), rood worden van de huid (blozen), pijn in de bovenbuik, jeukende huiduitslag (urticaria), ongemak in de borstkas en koorts)<\/li>\n<\/ul>\n\n<p><strong>Vaak<\/strong> (komen voor bij minder dan 1 op de 10 pati\u00ebnten)<\/p>\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>duizeligheid<\/li>\n<\/ul>\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>misselijkheid<\/li>\n<\/ul>\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>vermoeidheid<\/li>\n<\/ul>\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>zich algmeen onwel voelen (malaise)<\/li>\n<\/ul>\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>verhoogde bloedspiegels van bilirubine, een geel afbraakproduct van de rode bloedcellen <\/li>\n<\/ul>\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>verhoogde bloedspiegels van creatinekinase, een enzym (eiwit) dat vooral in het hart, de hersenen en de skeletspieren zit<\/li>\n<\/ul>\n\n<p>Van de 54 pati\u00ebnten heeft 1 een gedeeltelijke dosis (10% van de aanbevolen dosis) gekregen als gevolg van een reactie op het infuus tijdens de toediening, en \u00e9\u00e9n pati\u00ebnt die 75 jaar was bij het begin van de studie is 15 maanden na de toediening van etranacogene dezaparvovec overleden aan een cardiogene shock, waarvan bevestigd werd dat die geen verband hield met de gentherapie.<\/p>\n\n<p class=\"wp-block-ht-blocks-messages wp-block-hb-message wp-block-hb-message--withicon\">In beide studies heeft tot nog toe geen enkele pati\u00ebnt een FIX-remmer (of FIX-inhibitor) ontwikkeld.<\/p>\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Werkzaamheid van etranacogene dezaparvovec in deze studies<\/h3>\n\n<p>De fase 3-studie bij 54 pati\u00ebnten: <\/p>\n\n<p>Wat de onderzoekers wilden onderzoeken in deze studie was een vermindering van het totaal aantal bloedingen per jaar (de \u2018ABR\u2019 (annual bleeding rate)) ten opzichte van de periode v\u00f3\u00f3r de behandeling met deze gentherapie. Tussen maand 7 na de toediening en 2 jaar na de toediening daalde het gemiddeld aantal bloedingen per jaar van 4.19 naar 1.51, een daling van 64%. Het gemiddeld aantal gewrichtsbloedingen daalde van 2.14 naar 0.32 en ook het aantal spontane bloedingen daalde significant.  <\/p>\n\n<p class=\"wp-block-ht-blocks-messages wp-block-hb-message wp-block-hb-message--withicon is-style-info\">De FIX-activiteit in het bloed van de deelnemende pati\u00ebnten steeg van gemiddeld 1.19 IU\/dL bij het begin van de studie naar 36.7 IU\/dL 2 jaar na de toediening.<\/p>\n\n<figure class=\"wp-block-image size-full\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"649\" height=\"464\" src=\"https:\/\/support.orthopedics.moveup.care\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/image-11.png\" alt=\"\" class=\"wp-image-50954\" srcset=\"https:\/\/support.orthopedics.moveup.care\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/image-11.png 649w, https:\/\/support.orthopedics.moveup.care\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/image-11-300x214.png 300w, https:\/\/support.orthopedics.moveup.care\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/image-11-50x36.png 50w, https:\/\/support.orthopedics.moveup.care\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/image-11-60x43.png 60w, https:\/\/support.orthopedics.moveup.care\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/image-11-100x71.png 100w\" sizes=\"auto, (max-width: 649px) 100vw, 649px\" \/><\/figure>\n<p class=\"has-small-font-size\"><em>\u200b21 Pipe SW, Leebeek FWG, Recht M, Key NS, Castaman G, Miesbach W, et al. Gene Therapy with Etranacogene Dezaparvovec for Hemophilia B. New Engl J Med. 2023;388(8):706\u201318.  <br\/>31 Drygalski A von, Steven P. Stable and durable factor IX levels in hemophilia B patients over 3 years post etranacogene dezaparvovec gene therapy. Blood Advances. 2022 <br\/>41 Coppens M et al. Lancet Haematol 2024\u202f; 11 (4)\u202f: e265-e275 Etranacogene dezaparvovec gene therapy for haemophilia B (HOPE-B)\u202f: 24-month post-hoc efficacy and safety data from a single-arm, multicentre, phase 3 trial    <\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Evaluatie van de veiligheid van etranacogene dezaparvovec in deze studies Zoals elk geneesmiddel kan ook dit geneesmiddel bijwerkingen hebben, al krijgt niet iedereen daarmee te maken. De bijwerkingen werden waargenomen in de klinische studies met etranacogene dezaparvovec: Zeer vaak (komen voor bij meer dan 1 op de 10 pati\u00ebnten) Vaak&#8230;<\/p>\n","protected":false},"author":77,"comment_status":"open","ping_status":"closed","template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"ht-kb-category":[562],"ht-kb-tag":[],"class_list":["post-51069","ht_kb","type-ht_kb","status-publish","format-standard","hentry","ht_kb_category-info-csl-nl"],"wpml_current_locale":"nl_NL","wpml_translations":[{"locale":"en_US","id":50953,"post_title":"Clinical trials with gene therapy in hemophilia B","href":"https:\/\/support.orthopedics.moveup.care\/9-a\/"},{"locale":"fr_FR","id":54634,"post_title":"Essais cliniques de th\u00e9rapie g\u00e9nique dans l'h\u00e9mophilie B","href":"https:\/\/support.orthopedics.moveup.care\/fr\/9-klinische-studies-met-gentherapie-in-hemofilie-b\/"}],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/support.orthopedics.moveup.care\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/ht-kb\/51069","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/support.orthopedics.moveup.care\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/ht-kb"}],"about":[{"href":"https:\/\/support.orthopedics.moveup.care\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/types\/ht_kb"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/support.orthopedics.moveup.care\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/users\/77"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/support.orthopedics.moveup.care\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=51069"}],"version-history":[{"count":11,"href":"https:\/\/support.orthopedics.moveup.care\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/ht-kb\/51069\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":56153,"href":"https:\/\/support.orthopedics.moveup.care\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/ht-kb\/51069\/revisions\/56153"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/support.orthopedics.moveup.care\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=51069"}],"wp:term":[{"taxonomy":"ht_kb_category","embeddable":true,"href":"https:\/\/support.orthopedics.moveup.care\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/ht-kb-category?post=51069"},{"taxonomy":"ht_kb_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/support.orthopedics.moveup.care\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/ht-kb-tag?post=51069"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}